দয়া করে নোট করুন: নিম্নলিখিত নিবন্ধটি অন্যান্য প্রচলিত থেরাপির অধীনে অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছে কারণ মানব ওষুধের বাইরে পরীক্ষামূলক আণবিক জীববিজ্ঞানের পদ্ধতির জন্য পৃথক বিভাগ এখনও পাওয়া যায়নি। সিআরআইএসপিআর / ক্যাস পদ্ধতিটি ডিএনএ পরিবর্তনের পাশাপাশি জেনোম সম্পাদনা; লক্ষ্য কাটানোর জন্য একটি আণবিক জৈবিক পদ্ধতি; জিন কাঁচি)। 1987 সালে, বিজ্ঞানীরা একটি পূর্বে অরক্ষিত অভিযোজক আবিষ্কার করেছিলেন রোগ প্রতিরোধক ব্যবস্থাপনা ই কোলিতে এটি ডিএনএর মধ্যে তথাকথিত সিআরপিএসপিআর সিকোয়েন্সগুলিতে (ক্লাস্টারড নিয়মিত ছেদ করা শর্ট প্যালিনড্রমিক পুনরাবৃত্তিগুলি) উপর ভিত্তি করে। ই কোলি ব্যাকটিরিওফেজগুলির ডিএনএকে সংহত করে (গ্রুপগুলির) ভাইরাস যে বিশেষায়িত ব্যাকটেরিয়া হোস্ট সেল হিসাবে) নিজস্ব ডিএনএর সিআরএসপিআর ক্রম, এভাবে একটি ক্রআরএনএ (আরএনএতে ডিএনএ পুনর্লিখন)। সিআরআরএনএ উভয় স্পেসার এবং পুনরাবৃত্তি ক্রম নিয়ে গঠিত। স্পেসার সিকোয়েন্সগুলি হ'ল "থেকে নিষ্কাশিত" সিক্যুয়েন্স ব্যাকটেরিয়া। তথাকথিত ট্রআরএনএ (ট্র্যাকআরএনএনএ) নামকরণের পুনরাবৃত্তির ক্রমগুলিকে আবদ্ধ করে। এটি সিএএস 9 এনজাইম নিয়োগ করে। বর্তমানে একটি জটিল উপস্থিত রয়েছে - crRNA: tracrRNA: Cas9 কমপ্লেক্স - যা crRNA এর স্পেস সিকোয়েন্সের পরিপূরক ব্যাকটিরিওফেজ ডিএনএ বন্ডিং করতে সক্ষম। তথাকথিত এন্ডোনুক্লেজ (ডিএনএ-কাটিং এনজাইম, এইভাবে একটি সীমাবদ্ধতা এনজাইম) হিসাবে, সিএএস 9 ভাইরাল ডিএনএকে একটি দ্বি-স্ত্রিত পদ্ধতিতে কাটায়, যা শেষ পর্যন্ত প্রতিরূপায়নের অক্ষমতার দিকে পরিচালিত করে (অর্থাত্ কোনও প্রতিরূপকরণ এবং ফলস্বরূপ আর কোনও সংহতকরণ নয়)। এক দশকেরও বেশি সময় ধরে, জিনোম সম্পাদনা গবেষণায় জোর দিয়ে এই পদ্ধতিটি ব্যবহৃত হয়। বর্ণিত "crRNA: tracrRNA: Cas9 জটিল" উদ্ভিদ এবং প্রাণীর জন্য সর্বজনীনভাবে প্রযোজ্য এবং অপসারণ (মুছে ফেলা) এবং জিনের চূড়ান্ত নিঃশব্দকরণের অনুমতি দেয়। খরা সহনশীলতার জন্য ভাইরাল রোগজীবাণুদের বিরুদ্ধে টিকাদান বৃদ্ধির জন্য কৃষির 5 বছরেরও বেশি সময় ধরে খাদ্য ও ফসলের গবেষণার বাইরের ব্যবহার খুঁজে পাওয়া গেছে। প্রক্রিয়াটি সম্ভবত পরে মানব ওষুধে ব্যবহার করা যেতে পারে। ২০২০ সাল থেকে, প্রথমবারের মতো জন্মগত রোগের জন্য নিরাময়ের চিকিত্সার পদ্ধতি রয়েছে হৃদয় শিশুদের মধ্যে ত্রুটি (ভিটিয়াম) ভিটিয়াম জটিল বংশগত রোগ নুনান সিনড্রোমের (অটোসোমাল রিসিসিভ বা অটোসোমাল আধিপত্যের উত্তরাধিকার) অংশ। LZTR1 এর কার্যকারিতা বৈকল্পিকগুলি বোঝার পরে জিন, উত্পন্ন উত্সাহিত প্লুরিপোটেন্ট কার্ডিওমায়োসাইটের উপযুক্ত জিন সংশোধন (হৃদয় মাংসপেশী কোষ) যমজ স্টেম সেল থেকে সম্পাদিত হয়েছিল। দ্য জিন কোষের পার্থক্য এবং বৃদ্ধির জন্য প্রয়োজনীয় সংকেতপথগুলি নিয়ন্ত্রণ করে।
মানুষের ওষুধে এই সম্ভাব্য থেরাপির আগে
বিস্তৃত সহ পিতামাতাদের উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রোগগুলির জন্য আণবিক জেনেটিক টেস্টিং জেনেটিক কাউন্সেলিং.
কার্যপ্রণালী
পদ্ধতিটি ই-কোলিতে বর্ণিত প্রতিরক্ষা ব্যবস্থার মতো রোগ প্রতিরোধক ব্যবস্থাপনা। এই প্রক্রিয়াতে, ক্রাউনআরএনএর স্পেসার অংশটি সিকোয়েন্স-নির্দিষ্ট ডাবল-স্ট্র্যান্ডড পরিপূরক ডিএনএ কাটতে পরিবর্তন করা যেতে পারে, যার ফলে লক্ষ্যবস্তু মুছে ফেলা হয়। রাসায়নিকভাবে সংশোধিত টিআরএনএ: ক্রআরএনএ অণুকে গাইডআরএনএ বলে। এটির জন্য দুটি পৃথক পৃথক CRRNA দরকার: ট্র্যাকারআরএনএ: ডিএনএতে দুটি সাইটে সংযুক্ত করতে ক্যাস 9 কমপ্লেক্স। ডিএনএ টুকরো অপসারণের পরে, দ্বিতীয় ডিএনএ খণ্ডগুলির এনজাইম-সহায়ক লিঙ্কেজ লিগ্যাস দ্বারা ঘটে। এটি ব্যাকটিরিয়ামের মতো ডিএনএ সিকোয়েন্সটি কেবল কাটা থেকে পৃথক। বছরের পর বছর ধরে, প্রয়োজনীয় মডেলিং কৌশল যুক্ত করা হয়েছে। এগুলি কেবল ডিএনএ স্ট্র্যান্ডের মধ্যেই মুছে ফেলার অনুমতি দেয় না, তবে নতুন ডিএনএ নিউক্লিওটাইডগুলির সংযোজন (সন্নিবেশ )ও করে। সর্বাধিক প্রতিশ্রুতিবদ্ধ পরিবর্তনটি হ'ল প্রধান সম্পাদনা। এখানে, একটি ডিএনএ খণ্ড মুছে ফেলা এবং অপসারণের পরে একটি নতুন ডিএনএ খণ্ড সন্নিবেশ করা হয়। NAোকানোর জন্য ডিএনএর প্রতিলিপি হিসাবে তথাকথিত পেগআরএনএ (প্রাইম এডিটিং গাইড আরএনএ) এখানে উপলব্ধ। বিপরীত ট্রান্সক্রিপ্টের সহায়তায়, পেগআরএনএকে ডিএনএতে প্রতিলিপি করা হয় এবং আবার ডিগ্রি ব্যবহার করে ডিএনএতে অন্তর্ভুক্ত করা হয়। এই প্রক্রিয়াটির জন্য প্রয়োজনীয় সিএএস 2 প্রোটিন ডাবল স্ট্র্যান্ডড কাটগুলির পরিবর্তে একক স্ট্র্যান্ডযুক্ত তৈরি করে। এটি নতুন ডিএনএ টুকরোটিকে কাটা ডিএনএ স্ট্র্যান্ডের প্রস্রাবিং শেষের সাথে একটি নির্দিষ্ট ফিটের সাথে সন্নিবেশ করতে দেয়। বংশগত রোগের প্রসঙ্গে ভবিষ্যতে "অ-প্যাথলজিকাল" অনুযায়ী একটি "প্যাথলজিকাল" ডিএনএ ক্রম বিনিময় করার জন্য নতুন পরিবর্তনটি মৌলিক।
থেরাপির পরে
আবার জিনোম সম্পাদনার সাফল্য নিশ্চিত করতে জিনোম স্ক্রিনিং করা হয়।
সম্ভাব্য জটিলতা
গাইডআরএনএ-এর সম্ভাব্য বেস মিলের কারণে, অফ-টার্গেট এফেক্টস, অর্থাৎ অনাকাঙ্ক্ষিত সাইটে বাঁধাই হতে পারে। এগুলি পয়েন্ট মিউটেশন (বেস পরিবর্তন), সন্নিবেশ (অতিরিক্ত নিউক্লিওটাইডস বা ডিএনএ সিকোয়েন্সগুলিকে ডিএনএ অনুক্রমের অন্তর্ভুক্ত), মুছে ফেলা (ক্ষয়…), ট্রান্সলোকেশন (ডিএনএর অবস্থানে পরিবর্তন) এবং বিপর্যয় (ডিএনএ বিভাগে উপস্থিতি দেখা দিতে পারে) 180 ডিগ্রি)। সিএএস 9 এনজাইম প্রতিটি ক্ষেত্রে কাঙ্ক্ষিত স্থানে কাটবে না। তবে প্রোটিন ডিজাইনের পরিবর্তনের মাধ্যমে সুনির্দিষ্টতা বৃদ্ধি ইতিমধ্যে উপলব্ধি করা হয়েছে। এছাড়াও, সিএএস 9 কে একটি এন্ডোনুক্লেজ ফোকলের সাথে সংযুক্ত করে, থেকে প্রাপ্ত ব্যাকটেরিয়া, নির্দিষ্টকরণ 1: 10,000 এ বাড়ানো যেতে পারে (অন্যান্য পরিবর্তন ছাড়াই, কেবল 1: 2 অবধি সুনির্দিষ্টতা)।
