অ্যাটালিউরেন: ডিএমডি-তে কেবল তখনই বাজে কথা বলা মিউটেশনটি সহায়ক জিন; ড্রাগ নিশ্চিত করে যে স্টপ কোডনের পরিবর্তে (কারণগুলি) গর্ভপাত অনুবাদ (এমআরএনএর প্রোটিনে অনুবাদ) এবং এইভাবে সংক্ষিপ্ত প্রোটিন), প্রোটিনের জন্য প্রয়োজনীয় অ্যামিনো অ্যাসিড সংহত করা হয়, ফলস্বরূপ ডাইস্ট্রোফিন প্রোটিনের ফলে। আগের ওষুধটি পরিপূরক হয়, হাঁটার ক্ষমতা এবং পেশীগুলির কার্যকারিতা ধরে রাখার সম্ভাবনা তত বেশি।
ইটপ্লেয়ারসেন: বহির্মুখী 50 এ কেবল মুছে ফেলা (মাঝারি ক্রোমোসোমাল টুকরো ক্ষতি) দিয়ে সহায়তা করে (জিন অংশটি যা স্প্লাইসিংয়ের সময় কাটা হয় না (প্রাক-আরএনএ প্রসেসিং) এবং অনুবাদের জন্য এইভাবে প্রয়োজনীয়); এই মুছে ফেলা রোগীদের 15% উপস্থিত রয়েছে। ওষুধটি প্রাক-এমআরএনএ-এর 51 জনকে বহন করার জন্য একক-আটকে যাওয়া নিউক্লিক অ্যাসিডের পরিপূরক। সুতরাং, এটি উল্লিখিত এক্সনের সাথে আবদ্ধ হয়। বাইন্ডিংয়ের কারণে এক্সোনটি স্প্লিকিংয়ের সময় সরানো হয় (প্রক্রিয়াজাতকরণের একটি গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপ যা কার্যকরী আরএনএ তৈরি করে)। প্রোটিনটি এখন সংক্ষিপ্ত করা যেতে পারে, তবে এক্সন 51 এর অবস্থান থেকে পাঠের ফ্রেমটি এমনভাবে পরিবর্তন করা হয় যে সেখান থেকে প্রোটিনের সঠিক অ্যামিনো অ্যাসিডের অনুক্রম এনকোড করা হয়। ডাইস্ট্রোফিন এভাবে আংশিকভাবে কার্যকর হয়। শুধুমাত্র মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত!
