পণ্য
ইটপ্লেয়ারসেন (সারেপা থেরাপিউটিকস ইনক) 2016 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত হয়েছিল (এক্সোন্ডিস 51)।
কাঠামো এবং বৈশিষ্ট্য
ইটপ্লেয়ারসেন (সি364H569N177O122P30, এমr = 10305.7 গ্রাম / মোল) একটি ফসফোরোডিয়ামিডেট মরফোলিনো অলিগোমার (পিএমও) যা প্রি-এমআরএনএ-র 51 বহিরাগতভাবে নির্বাচিতভাবে আবদ্ধ হয়। এটি একটি উচ্চ আণবিক ওজন সহ অ্যান্টিসেন্স অলিগোমার। অনুক্রমটি পূর্ব-এমআরএনএ-এর বিভাগটির পরিপূরক। চিত্রটি বেসিক পিএমও কাঠামো দেখায়। ইটপ্লেয়ারসন হ'ল একটি আরএনএ অ্যানালগ যা এর পরিবর্তে একটি মরফোলিন রিং রয়েছে রাইবোস এবং ফসফোডিস্টারের পরিবর্তে একটি ফসফ্রোডিআমিডিট লিঙ্কার।
প্রভাব
কারণ ডুচেন পেশীবহুল ডিসস্ট্রফি ডাইস্ট্রোফিনের জন্য জিনে রূপান্তর। এগুলি প্রায়শই মুছে ফেলা হয়, উদাহরণস্বরূপ এক্সন 50 এ in ডাইস্ট্রোফিন পেশীগুলির ক্রিয়াকলাপের জন্য প্রয়োজনীয়। ডুচেন পেশীবহুল ডিসস্ট্রফি এটি একটি মারাত্মক রোগ যা তরুণ বয়সে মারাত্মক। ইটপ্লেয়ারসন স্প্লাইসিংয়ের সময় প্রি-এমআরএনএ-তে এক্সন 51 এড়িয়ে বা অপসারণ করে ডাইস্ট্রোফিন প্রোটিন এক্সপ্রেশন পুনরুদ্ধার করে। ফলস্বরূপ, এক্সন 51 এমআরএনএতে আর উপস্থিত হয় না এবং অনুবাদ হয় না। শরীর এখন একটি কাটা তবে আংশিকভাবে কার্যকরী প্রোটিন তৈরি করতে সক্ষম। এটি রোগ নিরাময় করে না, তবে এটির তীব্রতা হ্রাস করে।
ইঙ্গিতও
দুচেন ধরণের চিকিত্সার জন্য পেশী dystrophy.
ডোজ
এসএমপিসি অনুযায়ী। ওষুধটি শিরা বা উপকুটম্যান্ট দ্বারা পরিচালিত হয়।
