পণ্য
মিগালাসট বাণিজ্যিকভাবে ক্যাপসুল আকারে উপলব্ধ (গ্যালাফোল্ড, অ্যামিকাস থেরাপিউটিক্স)। এটি ইউরোপীয় ইউনিয়ন এবং অনেক দেশে ২০১ 2016 সালে অনুমোদিত হয়েছিল some কিছু দেশে ড্রাগের অনাথ ওষুধের মর্যাদা রয়েছে।
কাঠামো এবং বৈশিষ্ট্য
মিগালাসট (সি6H13কোন4, এমr = ১ 163.2৩.২ জি / মোল) বা 1-ডিওক্সাইগ্যাল্যাকটোনোজিরিমাইসিন একটি ইমিনোসগার এবং টার্মিনালের একটি অ্যানালগ is গ্যালাকটোজ গ্লোবোট্রিয়াওসিলস্রামাইড।
প্রভাব
ফ্যাব্রি ডিজিজ একটি উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত লাইসোসমাল স্টোরেজ রোগ যা -জেনের পরিবর্তনের ফলে ঘটে। ফলস্বরূপ লিজোসোমাল এনজাইম g-গ্যালাক্টোসিডেস এ এর ঘাটতির ফলস্বরূপ, যা গ্লাইকোসফিংলাইপিডের বিপাকের জন্য দায়ী, বিশেষত গ্লোবোট্রিয়াওসিলস্রামাইডের ক্ষয়ক্ষতি (সিএল -3) এর জন্য। এই পদার্থগুলির অপর্যাপ্ত বিপাকগুলি বিভিন্ন অঙ্গগুলিতে জরিমানার দিকে পরিচালিত করে, উদাহরণস্বরূপ, এন্ডোথেলিয়াল কোষ, রেনাল কোষ এবং নিউরন। মিগালাসট্যাট (এটিসি এ 16 এএক্স 14) একটি ফার্মাকোলজিকাল চ্যাপেরোন। এটি mut-galactosidase A এর বিভিন্ন মিউট্যান্ট রূপগুলিতে আবদ্ধ হয়, যা প্রোটিনের সঠিক ভাঁজ এবং লাইসোসোমে ট্রান্সপোর্টিং (ট্র্যাফিকিং) প্রচার করে। এটি এনজাইমের ক্রিয়াকলাপকে আংশিকভাবে পুনরুদ্ধার করতে পারে। এটি অনুমান করা হয় যে প্রায় 30-50% রোগীর একটি মিউটেশন রয়েছে যা মাইগ্যালাস্ট্যাট দিয়ে থেরাপিতে সাড়া দেয়।
ইঙ্গিতও
প্রতিক্রিয়াশীল মিউটেশন সহ ফ্যাব্রি ডিজিজের (g-galactosidase A এর অভাব) এর চিকিত্সার জন্য।
ডোজ
এসএমপিসি অনুযায়ী। ক্যাপসুল দিনের অন্য একই দিনে নেওয়া হয়। প্রশাসন অবশ্যই উপবাসঅর্থাত্, খাবারের দুই ঘন্টা আগে বা দুই ঘন্টা পরে।
contraindications
- hypersensitivity
সম্পূর্ণ সতর্কতার জন্য, ড্রাগের লেবেলটি দেখুন।
বিরূপ প্রভাব
সবচেয়ে সাধারণ সম্ভব বিরূপ প্রভাব অন্তর্ভুক্ত করা মাথা ব্যাথা.
