থেরাপি লক্ষ্য
- সিমটোম্যাটোলজি এবং অস্বস্তি হ্রাস
- অগ্রগতি ধীর
- আরোগ্য
থেরাপি সুপারিশ
- নুসিনারসেন (স্পিনরাজা; অ্যান্টিসেন্স অলিগোনোক্লাইটাইড শ্রেণীর ড্রাগ; জুলাই ২০১ 2017 সাল থেকে জার্মানিতে উপলব্ধ): এটি এসএমএন 7 প্রাক-এমআরএনএ (এমআরএনএ) এর 2 এর পরিপূরক ইন্ট্রন (প্রাক-আরএনএ ট্রান্সক্রিপ্টের ননকোডিং অঞ্চল) এর সাথে আবদ্ধ একটি একক স্ট্র্যান্ডড নিউক্লিক অ্যাসিড is প্রসেসিং সাপেক্ষে), স্প্লাইসোসোম দ্বারা এক্সোন 7 অপসারণ প্রতিরোধ করে (ইউক্যারিওটিক নিউক্লিয়াসের কাঠামো যা এতে জড়িত জিন এক্সপ্রেশন)। ফলাফলটি এসএমএন 2 প্রোটিনের একটি upregulation (অর্থাত্ সংশ্লেষ বৃদ্ধি)। ফলস্বরূপ 51 বছর বয়স পর্যন্ত 12% শিশু মোটর মাইলফলক অর্জন করতে পারে। এটি কটিদেশের মাধ্যমে ইন্ট্রাথেকাইলি * পরিচালনা করা হয় খোঁচা পার করার অনুমতি দেওয়া রক্ত-মস্তিষ্ক বাধা এবং মোটর নিউরনে এইভাবে প্রবেশ। চিকিত্সা সমস্ত বয়স এবং সমস্ত ধরণের এসএমএর জন্য অনুমোদিত হয় is * আরাকনয়েড (কোবওয়েব) এবং পিয়া ম্যাটার (শক্ত) এর মধ্যে তরলভর্তি স্থানের মধ্যে ইঞ্জেকশন meninges), subarachnoid স্থান।
- জোলজেনসমা (জিন থেরাপি; শুধুমাত্র মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে মে, ২০১৮ সাল থেকে অনুমোদিত): এর মধ্যে একটি ভেক্টরের (একটি অ্যাডেনোভাইরাস থেকে আহৃত একটি প্লাজমিড (রিং-আকৃতির ডিএনএ অণু)) এর সাহায্যে আলফা-মোটোনিউরনের নিউক্লিয়াসে একটি অক্ষত এসএমএন 2019 জিনের প্রবর্তন জড়িত। প্রকৃত ভাইরাল ডিএনএ এমনভাবে সংশোধিত হয়েছিল যে ভাইরাল জিনগুলির প্রতিরূপ বা ট্রান্সক্রিপশন (আরএনএর টেমপ্লেট হিসাবে একটি ডিএনএ ব্যবহার করে সংশ্লেষণ) ঘটে না। এই প্রতিস্থাপন জিন একটি দীর্ঘ সময়ের জন্য একটি স্থিতিশীল অবস্থায় থাকে। 2 বছর বা তার চেয়ে কম বয়সী বাচ্চাদের মধ্যে জোলজেনসমা ছাড়িয়ে যায় রক্ত-মস্তিষ্ক শিরা পরে বাধা প্রশাসন এবং শেষ পর্যন্ত আলফা-মোটোনিউরনে পৌঁছে যায় মেরুদণ্ড এবং brainstem। এটি সাধারণত টাইপ 1 এসএমএর চিকিত্সার জন্য প্রাথমিকভাবে উপযুক্ত। পরে থেরাপি, স্বতন্ত্র বসে থাকা এবং হাঁটাচলার পাশাপাশি সাধারণ ভাষার বিকাশ 90% এর বেশি আক্রান্ত ব্যক্তিদের মধ্যে পরিলক্ষিত হয়।
- "আরও থেরাপি" এর অধীনে দেখুন
সক্রিয় উপাদান
- এর কর্মের পদ্ধতি নুশিনারসেন (স্পিনরাজা; অ্যান্টিসেন্স অলিগোনুক্লিওটাইড ক্লাস ড্রাগ, এএসও): প্রাক-এমআরএনএগুলি কীভাবে এসএমএন 2 দ্বারা বিভক্ত হয় তার পরিবর্তন → আরও বেশি পরিমাণে সম্পূর্ণ এবং কার্যকরী এসএমএন প্রোটিন গঠনের মাধ্যমে।
- ডোজ: 4 মাস প্রশাসনের 2 মাসের মধ্যে (= স্যাচুরেশন ফেজ), প্রতিটি অন্তর্গতভাবে কটিদেশের মাধ্যমে খোঁচা; রক্ষণাবেক্ষণ পর্ব: পুনরায়প্রশাসন প্রতি 4 মাসে
- পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া: জমাট ব্যাধি, থ্রম্বোসাইটোপেনিয়াস (অভাব) প্লেটলেট / প্লেটলেট রক্ত) এবং যকৃত এবং বৃক্ক কর্মহীনতার।
- জোলজেন্মার ক্রিয়া পদ্ধতি: জিন প্রতিস্থাপন থেরাপি (বর্ণনার জন্য উপরে দেখুন); অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাল ভেক্টর ব্যবহার করে int-মোটোনিউরনে অক্ষত এসএমএন 1 জিন প্রবেশকরণ। Α-মোটোনিউরনগুলি আন্দোলন সম্পাদন করার জন্য দায়ী পেশী কোষগুলিকে সহজাত করে।
- ইঙ্গিত: শিশু এবং শিশুদের সাথে চিকিত্সা মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রোফি (এসএমএ) 21 কেজি পর্যন্ত ওজন।
- পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া: তীব্র যকৃত আঘাত বা ক্ষণস্থায়ী (অস্থায়ী) ট্রান্সমিন্যাসে বৃদ্ধি (বিশেষ) special যকৃতের মান).
অন্যান্য থেরাপি বিকল্প
- রিসডিপ্লাম: এটি একই প্রভাবযুক্ত অলিগোনুক্লিয়োটাইড নুশিনারসেন। তবে এটি পার হয়ে সক্ষম crossing রক্ত মস্তিষ্ক বাধা, মৌখিক অনুমতি দেয় শোষণ। 12-মাসের চিকিত্সার সময়কালে, এসএমএন 2 প্রোটিন সিরামের মাত্রার দ্বিগুণ লক্ষ্য করা যায় II তৃতীয় তৃতীয় সুফিশ্ পার্ট 2 সমীক্ষা: এসএমএ টাইপ 180 সহ 25 শিশু এবং তরুণ প্রাপ্তবয়স্ক (দুই থেকে 2 বছর) এবং 3 মাসের মধ্যে টাইপ 12 হয় রিসডিপ্ল্যাম পেয়েছে ( মৌখিকভাবে 1 এক্স দৈনিক) বা প্ল্যাসেবো। এর ফলে মোটর দক্ষতা বৃদ্ধি পেয়েছে [পর্ব 1: 3] ইঙ্গিত: চিকিত্সা মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রোফি কমপক্ষে 2 মাস বয়সী প্রাপ্ত বয়স্ক শিশুদের মধ্যে। এটি প্রথমবারের মতো মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের খাদ্য ও ড্রাগ প্রশাসন চিকিত্সার জন্য একটি মৌখিক ড্রাগ অনুমোদিত হয়েছে মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রোফি 2020 মধ্যে.
