অনাসেমনোজেন-আবেপারভোভেক

পণ্য

অনসেমনোজিন বেবেপারভোভেককে ইনফ্রেভেনস ইনফিউশন (জোলজেনসমা) এর জন্য সাসপেনশন হিসাবে 2019 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত করা হয়েছিল।

কাঠামো এবং বৈশিষ্ট্য

এটি-জেন ব্যবহার করে একটি জিন থেরাপি, যেখানে অ্যাডেনো-সম্পর্কিত সেরোটাইপ 9 (এএভি 9) ভাইরাস ভেক্টর হিসাবে ব্যবহৃত হয়। জিনটি ননহেল্পযুক্ত ভাইরাসের ক্যাপসিডে ডাবল-স্ট্র্যান্ডড ডিএনএ আকারে ধারণ করে। ভাইরাসটি প্রতিরূপ করতে সক্ষম নয়।

প্রভাব

চিকিত্সার লক্ষ্য হ'ল মানব এসএমএন জিনকে কোষ নিউক্লিয়ায় প্রবর্তন করা যাতে পর্যাপ্ত কার্যকরী এসএমএন প্রোটিন উত্পাদন করা যায়। ডিএনএ হোস্ট সেল ডিএনএতে সংহত হয় না। এটি একটি স্থিতিশীল তথাকথিত Episome হিসাবে কোষ নিউক্লিয়ায় উপস্থিত হয়। ওনাসেমনোজেন অ্যাবেপারভোভেক পার হয়ে রক্ত-মস্তিষ্ক বাধা এবং একটি দ্রুত আছে কর্মের সূচনা.

ইঙ্গিতও

বেঁচে থাকা দ্বি-স্তরের রূপান্তরগুলির সাথে মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রফি (এসএমএ) দিয়ে 2 বছরের কম বয়সী শিশুদের চিকিত্সার জন্য মোটর স্নায়ু 1 (এসএমএন 1) জিন।

ডোজ

এসএমপিসি অনুযায়ী। ওষুধটি অন্তঃসত্ত্বা আধান হিসাবে এবং একক হিসাবে পরিচালিত হয় ডোজ. দ্য ডোজ শরীরের ওজন উপর নির্ভর করে।

contraindications

সম্পূর্ণ সতর্কতার জন্য, ড্রাগের লেবেলটি দেখুন।

বিরূপ প্রভাব

সর্বাধিক সাধারণ সম্ভাবনা বিরূপ প্রভাব অ্যামিনোট্রান্সফ্রেজ স্তর বৃদ্ধি এবং অন্তর্ভুক্ত বমি। গুরুতর যকৃত রোগ রিপোর্ট করা হয়েছে। উপযুক্ত সতর্কতা অবলম্বন করা আবশ্যক।